近日,有報道稱,澳大利亞格里菲斯大學的研究人員已使用CRISPR-Cas9基因編輯系統有效治愈帶有宮頸癌細胞的小鼠。該研究小組針對特定的致癌基因,將其破壞從而使腫瘤消退,動物的存活率為100%。該研究使我們更接近于治愈人類癌癥。


格里菲斯大學使用Crispr技術治愈帶有宮頸癌細胞的小鼠


人類乳頭瘤病毒(HPV)感染是幾乎所有宮頸癌病例的原因。該病毒將兩個稱為E6和E7的特定基因整合到人類基因組中,然后繼續驅動和維持這種癌癥。這使得這些致癌基因成為CRISPR的理想靶點-它們不僅為腫瘤提供了弱點,而且因為它們僅出現在癌細胞中,破壞它們對健康細胞沒有任何影響。


因此,研究小組設計了一種靶向這些癌基因的方法。在大多數CRISPR實驗中,該工具尋找特定的DNA片段(例如引起癌癥的片段),然后將其剪除并用良性替代。在這種情況下,研究小組反而添加了使基因混亂的額外信息。


這項研究的首席研究員Nigel McMillan表示:“納米粒子在癌細胞中搜索致癌基因,并通過引入一些額外的DNA來對其進行‘編輯’,從而導致該基因被誤讀并停止生產。這就像在單詞中添加一些額外的字母,因此拼寫檢查器無法識別它為‘anyTTmore'。因為癌癥必須具有該基因才能產生,所以一旦編輯,癌癥就會消失。”


為了證明這種療法的有效性,研究小組在帶有人類宮頸癌細胞的活小鼠中對其進行了測試。他們將CRISPR機制封裝到“隱形”納米顆粒中,然后將混合物注入小鼠中。結果是非常令人印象深刻的:處理過的小鼠中的腫瘤完全消失了,這些動物的存活率達到了100%。研究小組還報告說,小鼠沒有顯示出任何副作用,例如炎癥。


話雖如此,研究人員確實警告說,可能還有其他尚未發現的基因變化–畢竟,此前的研究發現了脫靶突變的證據。盡管安全仍然是爭論的話題,但仍然值得關注。該團隊希望在接下來的五年中為人類試驗做好治療準備。它也可能適用于其他類型的癌癥。


McMillan說道:“這是使用該技術治療任何癌癥的第一種方法。一旦我們知道正確的基因,就可以治療其他癌癥。”該研究結果發表在《Molecular Therapy》雜志上。


關于格里菲斯大學


格里菲斯大學(Griffith University)是澳大利亞聯邦政府投資承建的一所高等學府,是昆士蘭州首府布里斯班市內的第3所綜合大學,創立于1971年,是澳洲排名前十五名的大學。

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